10月5日，Alnylam公司宣布放弃新药revusiran，将2006年诺贝尔奖“RNA干扰技术“再推至风口浪尖。

    今年，日本科学家大隅良典因发现和解释细胞自噬机理而获得诺贝尔生理学奖。一时间对细胞自噬讨论非凡，其或能突破治疗治疗帕金森、糖尿病等难症，让人们似乎看到了美好未来。

    但某项发现获得诺贝尔奖，却并不意味着美好前景。从科学发现到实际应用，尚有一段漫长艰难的旅程，RNA干扰技术就是最好的例子。

    RNA干扰于1998年首次被发现并命名，是指双链RNA在细胞内特异性诱导与之同源的mRNA降解或抑制翻译，使得相应基因表达关闭，从而到达干扰目的。 

    RNA干扰技术为何能获得诺贝尔奖，这是因为如果我们可以按照某种方式关闭某些非必需或者致病基因，那么我们就可以避免这些基因的表达，从而根除这些与基因有关的疑难杂症。 

    10年过去了，当初占尽风头的RNA干扰技术如今却少被提及。与其相关的新闻则是一系列药物开发的失败，众多投资企业的放弃等等。

    而最新消息是10月5日，Alnylam剑桥制药公司称公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究因安全问题而停止。

    那么，这种药物究竟有什么安全问题呢？一开始的问题是某些受试者称自己出现神经疼痛现象。而实验组的死亡人数却比对照安慰剂组要多。 

    revusiran的失利或许是因为其使用在体内稳定RNA的方法是一种较为落后的方法，所以RNA用量较大，较为频繁。

    从一项新的科学发现到安全有效的治疗药物，其中的艰难失败，不是外人所能轻易领会的。

    所以我们对新发现报以热情，对其应用也要守以耐心和支持。从诺贝尔奖的光环到平常人手中的药物，是需要时间的。

    网易科技2016.10.14