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    2018年，美国食品和药物管理局（FDA）共批准59个新药，创历史新高。相比之下，2017年获批新药46个，2016年仅为22个。2018年FDA药品审批有哪些特点？近年来FDA审批新药数为何激增？科技日报记者近日就此采访了中国医药政策与法规领域知名专家、中国药科大学教授陈永法，揭开美国新药审批背后的秘密。

    2018获批新药百花齐放

    “首先，2018年FDA批准的新药针对疾病的领域很广。”陈永法表示，这些新药既涉及癌症、艾滋病、流感、痤疮、便秘等常见病症，也涵盖了多种罕见病症。得益于创新驱动，2018年获批的靶向药也有所突破。之前是针对一个靶点有多种靶向药，现在对不同的靶点都有所突破，扩展了未来靶向药的研发空间。

    记者了解到，按照疾病种类划分，2018年FDA批准的新药中，抗肿瘤药物数量最多，占比约为30%；之后分别是精神或神经性疾病，约占15%；传染性疾病药物，约占12%，显示出抗癌仍是当前新药研究的重中之重。按照药物种类划分，针对罕见病的“孤儿药”异军突起，至少有33种，数量超过抗癌药，表明“孤儿药”的研究与开发在国际药物创新中的地位日渐上升。

    此外，多款明星药的出现也是一大看点。例如用于治疗未转移的去势抵抗性前列腺癌的阿帕鲁他胺、缓解阿片药物停药后戒断症状的盐酸洛非西定、首个治疗天花的药物TPOXX以及从大麻中提取的抗癫痫药物大麻二酚，被认为是具有重大价值的“重磅药”。再如号称对抗17种癌症、有效率达到75%、针对NTRK基因融合的广谱抗癌药Larotrectinib一经批准，就引发广泛关注。

    PDUFA法案强化审批沟通

    陈永法告诉记者，1992年以前，FDA新药审批速度很慢。1992年，美国出台了《处方药付费法案》（简称PDUFA法案）。PDUFA法案授权FDA对处方药申请人收费，收取的费用用于增加FDA雇员，提高审批速度。法案每5年进行一次修订和重新授权。2018年，PDUFA法案已经进入第六期。

    陈永法介绍说，PDUFA法案第一期的目标是“收钱干活儿”，成果很显著；第二期则加强了对新药研发的指导，召开指导会议，使申报企业少走弯路；第三期提高企业申报的首轮通过率；第四期重视了新药研发过程中的安全风险；第五期则采取了切实措施强化与申请人的沟通，特别是帮助创新型药物研发，新增“强化沟通小组”，协助申请人与审评小组交流，并对申请人提供一定的培训，这对提高FDA新药审批速度非常重要；第六期的目标是推动监管科学应用，确保新药审评科学。

    陈永法认为，2013年以来，FDA审批新药数一直呈上升趋势，其中2014年41个，2015年45个，而2018年达到新高，这是PDUFA法案第五期改革逐渐发挥作用的结果，通过该法案构建的FDA药物审批体系对提高审批效率发挥了关键作用。

    四大机制提速新药审批

    陈永法指出，为了加快新药的审批和上市，FDA建立了它引以为傲的四大加速机制，分别是快速通道、突破性疗法、优先审评和加速审批，这是FDA新药审批数迭创新高的另一个重要原因。快速通道是为了促进治疗重大疾病的新药研发，如通过加强FDA评审人员与新药开发者的沟通，FDA评审人员在新药审报正式提交之前即可评审部分资料，以提高审批速度。突破性疗法旨在加速开发及审查治疗严重或威胁生命疾病的新药，相关企业一方面可以享受快速通道待遇，另一方面FDA也会加强对其指导。优先审评可以将新药审批时间由标准周期10个月缩减到6个月。加速审批则使用临床试验中间指标替代临床终点指标，缩短审批所需的临床试验时间。

    记者了解到，2018年批准的新药中，至少有44个新药获得优先审评，24个通过快速通道，14个评为突破性疗法，4个加速审批。陈永法表示，通过实施以上四大加速机制，2017年以来，FDA批准的所有新药都是在PDUFA法案的规定日期内完成，其中超过85%的新药在首轮审评即获得批准。

    最后，陈永法补充道，一个国家审批的新药数量不仅取决于审批机制，也与国家的新药政策有关。长期以来，美国对创新药不仅有专利保护，还有鼓励“孤儿药”和儿童药品研发等一系列激励政策，提升新药创新能力，这也是美国新药不断涌现的重要因素。

    （科技日报北京1月13日电）