郭龙华 叶水送

    8月3日，美国俄勒冈健康科学大学胚胎细胞和基因治疗中心主任Shoukhrat Mitalipov领导的一个国际研究团队，精准且高效地修饰了人类胚胎细胞的一个基因缺陷，相关研究以“修复人类胚胎中一个致病的基因突变”为题，发表在国际著名学术期刊《自然》上。

    研究团队阵容主要有俄勒冈健康科学大学、韩国国立首尔大学、Salk研究所等。值得注意的是，我国测序服务公司深圳华大基因也参与了这项工作，主要负责胚胎全基因组测序数据的验证工作。这足以显示，人类胚胎细胞的基因编辑已是各国争夺的科研高地。

    Mitalipov领导的这项研究是已知的、美国本土第一例有关人类胚胎编辑的研究。此前，很多人认为这样的试验不太可能在美国出现。该研究一经发表，引起舆论一片哗然。虽然这项实验是在美国伦理委员会的指导原则下进行的，也通过了相关审批，但在美国，从事这类研究，仍不会得到国立卫生研究院（NIH）这样的政府资金资助，美国国会也禁止食品药品监督管理局（FDA）对涉及人类基因编辑的临床试验开绿灯。美国民众对这类研究也有不同意见。

    科学界逐渐接受人类胚胎的基因修饰

    不过，与中国科学家黄军就团队的工作披露后，媒体、生命伦理学家和部分科学家们的顾虑和批评有所不同的是，此次大家更多的是接受、开放、谨慎的乐观，以及对伦理及管理的重视，这也意味着未来会有更多的在人类胚胎中对疾病基因进行编辑和修复的研究工作。

    对人类重大遗传性疾病进行治疗，拯救那些受困于遗传突变的婴幼儿和家庭正是科学家一再挑战固有伦理和管理界限的原因。这也意味着生命伦理研究人员、大学和研究经费管理机构需要迅速地跟进和制定相应的管理策略。

    技术的发展是无法被阻碍的，如何健康和合理地支持这样的技术发展，并进行有效的管理才是更为核心的问题。毕竟，决定如何使用技术是人类自己，这和核物理的发展、核电和原子弹使用的关系也是相似的。

    如何给人类胚胎的基因编辑画上红线

    随着基因编辑技术的发展，编辑人类胚胎细胞或者生殖细胞，并让编辑的信息传递到下一代，则是被明令禁止的。如果一个婴儿接受基因修复后，社会不能夺走其成年后的生育权利，这将再一次挑战现有的伦理认知。

    让人担忧的是，在利益驱动下，设计完美婴儿的应用，通过引入外源基因或增强已有的人类基因，从而影响人类的进化。这不是人类想看到的应用。

    2015年，全球科学界经历了由中山大学副教授黄军就进行的世界首例人类胚胎细胞修饰的舆论风波后，随后启动了由中美英三国科学院共同组织“国际人类基因编辑国际峰会”对这一话题进行广泛讨论。

    作为此次峰会的成果之一，2017年2月，美国国家科学院与医学院联合公布了一份题为《人类基因编辑：科学、伦理以及监管》的报告，为基因编辑技术画了一道红线: 有关人类胚胎细胞的基因编辑基础研究不会受到限制，但是如果将其作为临床应用，医治患者，则需要经过非常严格的伦理审批才能进行，使用范围也非常有限，如仅限于对严重疾病使用，并且对病情有充分认识的情况下使用，有充分的临床前和临床数据，对患者的疾病风险及获益充分评估等。

    公众应介入到胚胎细胞基因修饰话题讨论中

    如何区别设计完美婴儿和治疗疾病患儿，以及如何对科学研究人员和临床医学工作者进行有效的引导和管理，将是我们这个时代的伦理学者、经费管理机构、医院以及大学必须引起重视的社会问题。

    公众面对这个问题仍会产生疑惑甚至是恐惧。本周，美国顶尖学术期刊《科学》也刊载一篇文章呼吁，有关人类胚胎的基因编辑，应让更多的公众参与进来进行讨论。根据2016年，哈佛大学与美国知名健康媒体STAT News联合发布了一项调查发现，在美国仅有35％的民众支持基因编辑技术修饰人类的胚胎，不管它是用来治疗疾病，还是其他的研究目的。

    俄勒冈健康科学大学掌管科研的副校长Daniel Dorsa同样表示，人类生殖细胞的基因编辑的伦理监管非常复杂，它是研究者考虑将其造福于患者之前，必须先要考虑的问题。

    国立首尔大学基础科学研究所主任Jin-Soo KIM也表示，“我们业已看到基因编辑在矫正基因突变上具有高效性和特异性。但编辑人类的胚胎基因是一个非常敏感的话题，推动这项技术未来在临床上应用，需要更多的研究以及社会共识。”

    （作者系加州大学洛杉矶分校生物学博士后、知识分子公众号编辑）