科技日报北京11月11日电 (记者刘园园)据英国《卫报》报道,一个患侵袭性白血病的女婴成为世界上首个接受基因工程设计过的免疫细胞进行诊疗的患者。
这名英国女婴叫蕾拉·理查德,她在去年6月出生时是个健康的宝宝,然而在3个月后被诊断患上了婴儿急性淋巴细胞白血病。蕾拉被家人送到了伦敦大奥蒙德街医院,那里的医生表示这是他们见过的最严重的急性淋巴细胞白血病。蕾拉开始接受化疗并在之后进行了骨髓移植。经过几轮高强度化疗后,蕾拉体内仍有白血病细胞,而且几周后病魔卷土重来。
当时这家医院正在尝试用细胞疗法来治疗白血病。经过相关机构批准,医生根据英国特殊治疗法规给蕾拉注射了1毫升经基因工程修改的免疫细胞。这种细胞来源于冷冻的T细胞,也叫白血细胞,它们在人类的免疫方面起着核心作用。在被注射之前,研究人员给这些细胞额外加入一种基因让它们专门攻击白血病细胞,并关闭了这些细胞另一些基因让它们停止攻击病人的正常细胞。
两三周以后,医生发现这种细胞开始发挥作用。此后两个月内,蕾拉体内没有出现白血病细胞。医生为她进行了第二次骨髓移植手术来替换她的血液和免疫系统。手术一个月后,蕾拉已经可以出院了。
大奥蒙德街医院的专家强调,要在一年多以后才能确认这种诊疗方法是治愈了白血病还是仅仅延缓了癌细胞的扩散。“我们仅仅将这种诊疗方法应用于一个非常坚强的小女孩身上,在宣布这个诊疗方法适用于所有儿童之前,我们必须保持谨慎。”伦敦大学学院儿童健康研究所细胞与基因治疗学教授,同时担任大奥蒙德街医院免疫学顾问的瓦萨姆·卡西姆说。
“不过对于新的基因工程技术的应用而言,这是一个里程碑式的事件,而且它在这个孩子身上的诊疗效果令人惊讶。”卡西姆说,“如果这种诊疗方法可以被复制,它将意味着向治疗白血病和其他癌症迈进了一大步。”
据《卫报》报道,这种诊疗方法的临床试验将在明年初开始。