科技日报多伦多4月9日电 （记者冯卫东）加拿大研究人员称，今年夏天将在温哥华对一种可关闭亨廷顿氏症致病基因的突破性药物进行测试，这是亨廷顿氏症基因药物首次进入人体临床试验。

    领导该项实验工作的不列颠哥伦比亚大学医学遗传学教授布莱尔·莱维特博士表示，“我们即将对亨廷顿氏症开展基因静默的人体临床试验，这是我们第一次真正感到对这种疾病拥有了某些可产生重大影响的东西。”

    亨廷顿氏症是一种遗传性神经退行性疾病，由单基因突变导致亨廷顿蛋白异常所引起。患者病发时会无法控制四肢，就像手舞足蹈一样，并伴随有精神症状和痴呆，最后因吞咽、呼吸困难等原因死亡。

    即将进行的人体临床试验将使用莱维特博士开发的一种新的超灵敏测试方法，该方法允许科学家测量患者脑脊液中的突变蛋白。该研究成果发表在最新一期的《临床研究期刊》上。

    研究人员发现，突变蛋白水平在带有其他疾病的患者身上会更高，突变蛋白的浓度也预示着患者运动和认知问题的严重程度。

    在临床试验中，科学家将使用最新测试方法监测药物对降低患者脑中突变蛋白的效果。这种药物由美国加州伊西斯（Isis）制药公司研发，将被施用于患者的脑脊液以关闭突变基因。