近日，美国食品药品管理局（FDA）批准美国Biogen公司和日本Eisai公司联合研发的抗阿尔茨海默病新药——Aduhelm以加速审批渠道上市，这是FDA时隔18年再次批准新的抗阿尔茨海默病药物上市。

    众所周知，阿尔茨海默病的新药研发，是药物研发中的“地狱模式”。新药Aduhelm的上市，可以说为这一被多数制药巨头放弃的疾病领域带来了新的希望。但是，由于临床试验结果证据薄弱且相互矛盾，这一决定遭到了众多学者的反对。

    阿尔茨海默病俗称老年痴呆症，是和年龄相关的进行性认知障碍疾病。世界卫生组织（WHO）估计全球65岁以上老年人群阿尔兹海默症的患病率为4%—7%。

    目前，阿尔茨海默病的发病机制仍然是谜，这也是该病药物研发进展缓慢的主要原因。其中“β-淀粉样蛋白异常沉积”是解释阿尔茨海默病最为广泛的假说，而Aduhelm的研发正是基于该假说。

    FDA认为，Aduhelm是第一种针对阿尔茨海默病基本病理生理学，并对其产生影响的疗法。其获批的理由是，强有力的证据表明该药物能可以清除β-淀粉样蛋白，这种蛋白质积聚在阿尔茨海默病患者的大脑中，被认为会导致神经元损伤。FDA表示，有理由预测减少这些斑块对患者有着重要益处。

    但问题在于，淀粉样蛋白假说本身也充满着争议。

    我国有科学家也指出，有研究表明降低大脑内的斑块无法阻止阿尔茨海默疾病发展；其次，诸多抗体、γ/β分泌酶抑制剂等临床研究表明，清除大脑内的斑块反而会增加认知损害和功能衰退。

    因此，淀粉样蛋白是阿尔茨海默病的一个非常重要的特征，但不能简单地将其作为导致阿尔茨海默病的病理学因素。

    FDA的做法引起了许多科学家的担忧，认为此举是对药物标准的一波极其危险的冲击。不过这一次，FDA可以说是一意孤行了。

    Aduhelm究竟是不是治疗阿尔茨海默病的神药，许多研究者心中都有各自的判断标准。过去，大家一直把应对β淀粉蛋白当作治疗阿尔茨海默病的标准，FDA的批准似乎是给了该研究方向的人一剂强心剂。

    FDA目前正要求Biogen开展批准后的临床试验，来证明药物的有益作用。如果效果不佳，FDA仍然有权收回批准。

    （科文）