本报记者 瞿 剑

    “一种药，只有有钱人才用得起，那它也仅仅是一种药，或仅仅是一种好药，对公众是没有意义的。”华道（上海）生物医药有限公司董事长余学军的开场白，令午后略显萎靡的会场气氛为之一振。

    第十九届中国生物制品年会暨中国生物技术百年纪念大会11月29日在京举行，下午的“细胞治疗与基因治疗”分会场居然一席难求，记者也是坐在场边的台阶上听完了全场。

    余学军所说“只有有钱人才用得起”的药，是指CAR-T药，类似一个普通“战士”变身“超级战士”的故事。CAR-T细胞疗法，学名嵌合抗原受体T细胞疗法，普通人读起来十分拗口的这一名词，是一种新型精准靶向肿瘤细胞治疗技术。说白了，就是把人体内T细胞（白细胞之一种）分离取出，通过基因工程技术激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体（CAR），成为CAR-T细胞；体外培养扩增并回输人体，用来专门识别、杀灭体内肿瘤细胞，达到治疗恶性肿瘤的目的。

    在长海医院干了多年血液科医生的余学军，就有这样一个白血病病例，一个跟他女儿年龄相仿的花季少女“Spring.Guan”。在绝大多数绝望而无助的白血病人中，Spring.Guan是幸运的：她的家庭为她负担了昂贵的化疗+骨髓移植；之后两次复发（异基因骨移后复发率20%—30％），长海医院为她免费进行CAR-T疗法，现基本治愈，重返校园。但她却又是不幸的：仅化疗+骨移，家里就背上了75万元巨债。

    所以，“我们这一行，没有病人朋友”。病人要么没钱医治，等死、死去；要么治愈、未愈，倾家荡产，几乎没有例外。

    CAR-T疗法到底有多贵？

    对于这个“所有人的第一反应”，余学军介绍，世界上目前仅有两家美国公司供应CAR-T药，价格分别为：诺华47.5万美元/次治疗，折合人民币330万元；凯特37.3万美元/次治疗，折合人民币约260万元。200万元以上的治疗费用，对现阶段绝大多数患者而言，最可能的选择“还是死了算了”。

    到底贵在哪？

    余学军用另一个发问作答：目前CAR-T疗法所有的设备、所有的试剂、所有的耗材，“哪一样不是进口的？”

    接下来一连串发问更为尖锐而现实：这样的药，对于普通人，“有几个人能治疗得起？”对于国家，“医保又是否能承受得起？”

    考虑到250万元/设备，30人份/年/设备，“你要买多少台设备？”

    考虑到一次性耗材、试剂8万—10万元/人份制备，“买得起、用得起吗？”

    再考虑到CAR-T细胞液氮（-190℃）储存、CAR慢病毒-80℃冷链运输、医院终端临时储存等外部条件，不超过4小时的运输半径，决定了全国要建若干个区域中心。“需要买多少台套系统？”

    给患者那种感觉，如同濒临淹死之人，看到近在咫尺的援手、手上却写着一份承受不起的要价——还不如没有这只手！

    唯一的解决之道，在于CAR-T细胞全产业链技术创新（国产化）与药品的亲民化、可医保化。这，也正是余学军此次演讲稿的标题。

    以“做中国老百姓用得起的细胞药物”为目标，“余大夫”成了“余总”。

    他带领他的团队，正走在“开创中华CAR-T成药之道”上，这是一个将成本做到“极致”的过程：全自动全封闭CAR-T细胞生产设备，将价格降到1/20—1/30；带信息储存和自动加注功能的个性化CAR-T细胞液氮转运设备，将价格降到1/10—1/15；医院终端CAR-T细胞临时储存柜，将改变国外CAR-T药厂建在机场旁边（随时发运）的模式，省去交通费、人工费；CAR-T细胞制备一次性耗材自主化，替代进口耗材，将价格降到1/20—1/30；与风投公司联合开发生产符合GMP（国家药品认证规范）的临床级试剂、刺激因子，再降成本60%—70%。

    目前，首个国产化CAR-T细胞药物已获批开展临床I期试验，让CAR-T成为一种“亲民的、医保可支付得起的”细胞药物前景可期。