《遗传学趋势》 2019.8 |
与年龄相关的神经退行性疾病的致病特征是大脑中错误折叠蛋白的沉积。为了设计新的治疗方法,必须确定这些易聚集蛋白质的调节途径。其中一种途径是通过添加聚腺苷酸二磷酸核糖(PAR)进行翻译后修饰,这种修饰可以促进蛋白质在多种细胞环境中的募集和定位。越来越多的证据表明PAR与神经退行性疾病的蛋白质异常定位和积累有关。美国宾夕法尼亚州大学李安妮·麦泽克等研究人员重点研究了肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶变性(FTD)等神经退行性疾病中PAR的调控通路,已被开发为癌症治疗药物的聚腺苷二磷发现酸核糖聚合酶(PARP)活性抑制剂,也有可能用于治疗神经退行性疾病。