《科学·转化医学》 2019.4.17 |
封面故事
表面活性剂是一种降低肺表面张力的脂蛋白混合物,对正常肺功能至关重要。在极少数情况下,婴儿天生就缺乏遗传表面活性物质,这会导致呼吸衰竭迅速死亡。由于这种疾病的围产期死亡率很高,因此在分娩前必须采取有效的干预措施。美国威尔明顿阿尔佛雷德杜邦儿童医院儿科的迪普西·阿拉帕蒂等研究人员,使用遗传表面活性物质缺乏的小鼠模型,证明了子宫内基因编辑删除突变等位基因的可行性。研究表明,出生前基因缺陷的纠正改善了实验小鼠的肺发育和生存状况,证明了这种治疗干预的可行性。