叶水送

    最近，《华尔街日报》和《美国化学会周刊》同时关注正在快速增长的中国新药研发环境，《华尔街日报》更是用“Powerhouse”来形容中国正成为生物技术的世界强国。不过，国内专家倒是有清醒的认识。信达生物董事长俞德超博士表示，中国正在朝着生物技术世界强国这个目标走，但离实现目标还很远。

    俞德超博士认为，在国家近20年的大力推动下，基础科研水平得到很大提升，新药研发环境得到明显改善，但当下在新药研发监管、国家支付体系以及资本市场准入方面，新药创新仍频频遭受限制。新药创新生态系统急需进一步完善、创新。

    国内新药创新生态系统的三要素

    对于创新，特别是创新的生态系统，这三方面要素非常重要：

    第一，基础研究。所有的创新药都是基于基础研究。中国在“四个五”投入后，基础研究、技术方面有很大提高，论文和专利数量多了，但原始创新还不多，真正革命性的技术如基因编辑、RNA疫苗等技术还很少。

    第二，监管科学。近年来，中国食药监局（CFDA）正在实施大刀阔斧的改革，包括实施仿制药一致性评价、鼓励创新药发展等，这在中国医药创新史上将留下浓墨重彩的一笔。

    第三，市场准入。搞创新药，一定要让搞创新药的企业或个人挣到钱，创造了财富才有动力和实力，从而更好地推动创新，但现在面临的现状是新药研发出来后如果进不了医保，药就卖不出去，企业就挣不到钱。据目前统计，在中国批准的17个创新药里面，一年销售额超过1亿人民币的，只有4个药。即使卖了1亿，因为前期投入大，企业挣不到钱，因而也就缺乏创新的动力。有一点，我们需要扭转观念，就是“合理的回报，才是持续创新的基础”。

    基础研究、监管科学、市场准入，只有这三个方面的体系建成了，中国才会有真正的创新药。

    新药研究方向要专注、要有创新点

    一个公司就像一个人一样，要有所为，也要有所不为。在新药热点纷繁的今天，公司新药研究需瞄准自己选择的创新点，专注做好自己的研究。

    新药研发公司要有特色，就必须创新。现在国内整个新药创新导向还是以跟踪为主，这就像在操场里面跑步，以跟跑为主，但还有一大部分人是在操场外面跑，这是不入流的，连方向都搞错，浪费更多的资源。创新和投入还是要以市场为中心，以市场为导向。

    一个新药好不好，有没有创新点，评价标准很简单：第一，新药能不能被批下来；第二，跨国公司愿不愿意花大钱买它。中国大的药企应该要做世界标准的药。

    监管科学要遵从“科学精神”

    今年，食药监局接连推出重大改革举措，出台了《调整进口药品注册管理有关事项的决定》；发布了四条鼓励创新药发展的公告（征求意见稿），这样的改革力度前所未有，对推动中国药业与国际接轨将起到非常关键的作用。

    药品监管是一门科学，要遵从“科学精神”也要有“科学的路径”，两者缺一不可。事实上，美国所有的治疗技术、产品上的突破，都与它的监管科学密切相关。在美国，如果你有创新的想法，有一些异想天开的东西，只要符合科学，都容许你去尝试、去做，最后还容许上市。

    科学地监管，不仅对整个新药研发环境有利，同时对患者来说也是好事。如今年3月，CFDA鼓励境外未上市新药，在境内外同步开展临床试验，缩短新药境内外上市的时间。它同样会带来诸多好处：第一，对中国老百姓有利，老百姓有机会与全球患者同步用到世界最先进的药，以往这些药要等国外上市五六年后，才有机会在中国上市；第二，对外企是重大利好，因为中国是全球第二大市场；第三，对中国企业产生巨大冲击，但长痛不如短痛，就像当年中国加入世界贸易组织一样，如今回过头去看，这个决策倒逼着我们实现了飞跃发展。

    市场准入与资本市场对创新至关重要

    在新药创新的三个关键要素中，当下最大的挑战是市场准入。很多时候，一个好药最后送不到老百姓手上去。因此，我们国家一定要改变支付体系。美国也不是靠国家掏钱来买药，它靠的是商业保险，我国要大力发展商业保险，医疗市场应该放开，让更多的社会资金进来，比如肿瘤药可治病救人，但如果完全自费结算，价格很贵，农村里很多人买不起，所以要有支付体系和准入机制。美国拥有完备的商业保险体系，病人看病的钱，商业保险公司会掏一大部分。

    目前，国内资本市场对新药创新并不友善。资本市场普遍追求短期实现回报，这对创新战略的落地是非常不利的。创新的企业，要进入资本市场，有门槛，只有盈利的公司才可进入，哪怕卖的是生理盐水、糖水也好，只要能挣钱都可以上市。这情况会导致真正搞创新的企业在不挣钱的时候不能上市，融不到钱。美国纳斯达克则不一样，只要有一个好的商业模式，有创新基础，有潜在盈利的可能，就可以上市。

    此外，美国创业会有人连续接盘，到了某一个阶段就有人接盘，比如说，新药“青苗”出来后，就有人买，做到一期有人买，二期三期上市也有人买，不同的阶段都会有人买。而且，它还有退出机制，这就变成一个良性循环，对投资、创业者、产品是一种良性的生态。在国内，则没有这种生态环境，你如果做药，那你就要一直做到上市为止，所以风险非常大。

    总而言之，中国新药研发的大环境，从政策、人才、资金、风投、监管上来说，都在进一步完善、变好，前景光明，国际市场对中国药的观念也正在改变。但国内生物技术产业化阶段还没有真正来临，很多技术仍处于“青苗”阶段，未来五到十年，这种局面也不会有很大转变，但我国新药研发肯定会从现阶段的“跟跑”变成“并跑”，然后再到“领跑”阶段。这是发展的一个必然过程。

    （作者系“知识分子”微信公众号编辑）