2024年02月29日 星期四
基因治疗有助攻克罕见病

    ◎魏 路  本报记者 王 春

    当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。

    我国基因治疗行业在历经40年起伏波折后,进入了黄金时代。2015—2020年,国内累计开展约250项细胞和基因治疗临床试验,在产品管线开发上居世界前列。

    2022年1月,辉大(上海)生物科技有限公司(以下简称辉大基因)自主研发了我国首个CRISPR-Cas13 RNA编辑系统。2023年5月,辉大基因自主开发的新型DNA编辑系统,实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士说,RNA编辑技术和DNA编辑技术取得突破,为中国未来基因编辑技术的产品落地和商业化解决了关键问题。

    不同于细胞治疗已有产品在国内获批上市,基因治疗领域急需一款国内自主研发的基因编辑治疗产品获批,给予基因治疗企业和罕见病患者一定信心。多位专家预测,我国的基因治疗产业在未来三到五年内,或将迎来第一款上市产品。

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