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封面故事
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| 这种疗法或可逆转 隐性遗传性听力受损 《科学·转化医学》 2020.6.3 跨膜通道样蛋白1（TMC1）基因突变可导致遗传性听力受损。目前的治疗主要集中在声音放大上，并没有针对该病病因的特定疗法。美国博德研究所的叶魏熙（音译）等研究人员通过小鼠模型发现，使用碱基编辑方法能治疗跨膜通道样蛋白1位点突变引起的遗传性耳聋。研究人员在双腺相关病毒（AAV）系统中加入了胞嘧啶碱基编辑器，并将其注射到听力丧失小鼠的内耳。结果表明，这种治疗逆转了突变，改善了感觉转导，并部分恢复了小鼠的听力。 |
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| 从基因组数据挖宝 可解释机器学习能帮忙 《遗传学趋势》 2020.6 由于能够在高维数据和异构数据中发现复杂的模式，机器学习（ML）已经成为理解不断增长的遗传和基因组数据的关键工具。虽然复杂的机器学习模型功能强大，但仍难以理解遗传基因相关的庞大数据。幸运的是，借助机器学习模型，我们的生物学研究能力正在不断提高。美国密歇根州立大学的克里斯蒂娜等研究人员讨论了遗传学和基因组学研究中可解释机器学习的重要性、不同的模型策略及应用案例以及面临的挑战和未来发展方向。 |
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| 运送蛋白的高尔基体 竟是先天免疫信号平台 《细胞生物学趋势》 2020.6 高尔基体是一个接收站，能处理来自内质网（ER）的蛋白质并运送到其他细胞室。除了在囊泡运输和蛋白/脂质分泌方面的作用外，最近的研究表明，高尔基体还作为一个信号平台促进多种先天性免疫。此外，连接高尔基体、内质网、线粒体、核内体和自噬体的膜性网络为先天免疫信号转导和后续效应反应提供了便利。安徽医科大学第一附属医院的陶冶（音译）等研究人员，回顾了关于高尔基体在启动和激活先天免疫信号中相关作用的最新进展，并对抑制高尔基体相关先天免疫反应的微生物劫持策略进行了讨论。 |
主持人：本报记者 陆成宽