2017年05月19日 星期五
新药创新,从“跟跑”到“领跑”还要多久
——访国家“千人计划”专家、信达生物董事长俞德超博士

叶水送

    最近,《华尔街日报》和《美国化学会周刊》同时关注正在快速增长的中国新药研发环境,《华尔街日报》更是用“Powerhouse”来形容中国正成为生物技术的世界强国。不过,国内专家倒是有清醒的认识。国家“千人计划”专家、信达生物董事长俞德超博士表示,中国正在朝着生物技术世界强国这个目标走,但离实现目标还很远。

    俞德超博士认为,在国家近20年的大力推动下,基础科研水平得到很大提升,新药研发环境得到明显改善,但当下在新药研发监管、国家支付体系以及资本市场准入方面,新药创新仍频频遭受限制。新药创新生态系统急需进一步完善、创新。

    国内新药创新生态系统的三要素

    对于创新,特别是创新的生态系统,这三方面要素非常重要:

    第一,基础研究。所有的创新药都是基于基础研究。中国在“四个五”投入后,基础研究、技术方面有很大提高,论文和专利数量多了,但原始创新还不多,真正革命性的技术如基因编辑、RNA疫苗等技术还很少。

    第二,监管科学。近年来,中国食药监局(CFDA)正在实施大刀阔斧的改革,包括实施仿制药一致性评价、鼓励创新药发展等,这在中国医药创新史上将留下浓墨重彩的一笔。

    第三,市场准入。搞创新药,一定要让搞创新药的企业或个人挣到钱,创造了财富才有动力和实力,从而更好地推动创新,但现在面临的现状是新药研发出来后如果进不了医保,药就卖不出去,企业就挣不到钱。据目前统计,在中国批准的17个创新药里面,一年销售额超过1亿人民币的,只有4个药。即使卖了1亿,因为前期投入大,企业挣不到钱,因而也就缺乏创新的动力。有一点,我们需要扭转观念,就是“合理的回报,才是持续创新的基础”。

    基础研究、监管科学、市场准入,只有这三个方面的体系建成了,中国才会有真正的创新药。

    新药研究方向要专注、要有创新点

    一个公司就像一个人一样,要有所为,也要有所不为。在新药热点纷繁的今天,公司新药研究需瞄准自己选择的创新点,专注做好自己的研究。

    新药研发公司要有特色,就必须创新。现在国内整个新药创新导向还是以跟踪为主,这就像在操场里面跑步,以跟跑为主,但还有一大部分人是在操场外面跑,这是不入流的,连方向都搞错,浪费更多的资源。创新和投入还是要以市场为中心,以市场为导向。

    一个新药好不好,有没有创新点,评价标准很简单:第一,新药能不能被批下来;第二,跨国公司愿不愿意花大钱买它。中国大的药企应该要做世界标准的药。

    监管科学要遵从“科学精神”

    今年,食药监局接连推出重大改革举措,出台了《调整进口药品注册管理有关事项的决定》;发布了四条鼓励创新药发展的公告(征求意见稿),这样的改革力度前所未有,对推动中国药业与国际接轨将起到非常关键的作用。

    药品监管是一门科学,要遵从“科学精神”也要有“科学的路径”,两者缺一不可。事实上,美国所有的治疗技术、产品上的突破,都与它的监管科学密切相关。在美国,如果你有创新的想法,有一些异想天开的东西,只要符合科学,都容许你去尝试、去做,最后还容许上市。

    科学地监管,不仅对整个新药研发环境有利,同时对患者来说也是好事。如今年3月,CFDA鼓励境外未上市新药,在境内外同步开展临床试验,缩短新药境内外上市的时间。它同样会带来诸多好处:第一,对中国老百姓有利,老百姓有机会与全球患者同步用到世界最先进的药,以往这些药要等国外上市五六年后,才有机会在中国上市;第二,对外企是重大利好,因为中国是全球第二大市场;第三,对中国企业产生巨大冲击,但长痛不如短痛,就像当年中国加入世界贸易组织一样,如今回过头去看,这个决策倒逼着我们实现了飞跃发展。

    市场准入与资本市场对创新至关重要

    在新药创新的三个关键要素中,当下最大的挑战是市场准入。很多时候,一个好药最后送不到老百姓手上去。因此,我们国家一定要改变支付体系。美国也不是靠国家掏钱来买药,它靠的是商业保险,我国要大力发展商业保险,医疗市场应该放开,让更多的社会资金进来,比如肿瘤药可治病救人,但如果完全自费结算,价格很贵,农村里很多人买不起,所以要有支付体系和准入机制。美国拥有完备的商业保险体系,病人看病的钱,商业保险公司会掏一大部分。

    目前,国内资本市场对新药创新并不友善。资本市场普遍追求短期实现回报,这对创新战略的落地是非常不利的。创新的企业,要进入资本市场,有门槛,只有盈利的公司才可进入,哪怕卖的是生理盐水、糖水也好,只要能挣钱都可以上市。这情况会导致真正搞创新的企业在不挣钱的时候不能上市,融不到钱。美国纳斯达克则不一样,只要有一个好的商业模式,有创新基础,有潜在盈利的可能,就可以上市。

    此外,美国创业会有人连续接盘,到了某一个阶段就有人接盘,比如说,新药“青苗”出来后,就有人买,做到一期有人买,二期三期上市也有人买,不同的阶段都会有人买。而且,它还有退出机制,这就变成一个良性循环,对投资、创业者、产品是一种良性的生态。在国内,则没有这种生态环境,你如果做药,那你就要一直做到上市为止,所以风险非常大。

    总而言之,中国新药研发的大环境,从政策、人才、资金、风投、监管上来说,都在进一步完善、变好,前景光明,国际市场对中国药的观念也正在改变。但国内生物技术产业化阶段还没有真正来临,很多技术仍处于“青苗”阶段,未来五到十年,这种局面也不会有很大转变,但我国新药研发肯定会从现阶段的“跟跑”变成“并跑”,然后再到“领跑”阶段。这是发展的一个必然过程。

    (作者系“知识分子”微信公众号编辑)  

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